2011年12月22日,《自然》(《Nature》)杂誌全文刊登了澳门科技大学副校长兼中药质量研究国家重点实验室(澳门科技大学)主任刘良讲座教授和梁丽娴助理教授等署名的文章---《临床试验研究的障碍》, 在澳门学术界尚属首次。《自然》是世界最着名的学术期刊之一, 其发表的学术文章在科学界产生重要影响。
刘良讲座教授等根据个体化医学(Personalized Medicine)的发展趋势和中医药等亚洲传统医学的特点, 对现行的解释性随机对照临床试验(ERCTs)和实用性随机对照临床试验(PRCTs)提出了新模式, 即个体化解释性随机对照临床试验(PERCTs)和个体化实用性随机对照临床试验(PPRCTs)。
根据试验目的，现行的随机对照试验(RCTs)分为解释性随机对照试验(ERCTs)和实用性随机对照试验(PRCTs)两类。前者是在严格控制试验条件下评价所测试新药治疗某种疾病的有效性，但患者临床应用该药时的真实生活状态与临床试验条件并不一定相符合; 后者是力求在患者的真实生活状态条件下评价所测试新药的效用，不需要对试验条件加以严格限制。ERCTs虽与患者的真实日常生活状态相偏离，但能够对所测试新药治疗某种疾病的效果作出比较精确的评价。 ERCTs临床试验的信条是“平均标準病人”(Average Patient)的概念, 即十分强调每位患者在罹患某种疾病时身体状态的“同一性”,实际上几乎不可能每位患者的体质和生活状态等都是相同的, 故ERCTs临床试验的设计原则并不是评价个体化医学和亚洲传统医学“量体裁衣式”个体化诊疗方式的理想方法。PRCTs获得试验结果的证据强度较弱，但能够较好地反应患者的实际生活状态。但是, 二者均未能考虑不同个体患者基本的遗传学特点---基因变异或基因型的差异性, 而正是由于这种差异, 有可能使临床试验中的某些特定患者对所测试的药物没有反应，甚至加重病情, 因此有必要设计一种更为缜密的临床试验新方法。
个体化医学是现代医学的发展方向, 基于个体化医学原则进行的临床试验,必须在确定纳入标準时, 对同一种疾病患者根据不同个体的基因变异或基因表型进行分组, 而不能基于现行的随机临床试验原则, 仅仅根据临床诊断标準和生物学检查指标, 以及性别、年龄等确定纳入对象并进行分层随机分组。因此, 个体化医学原则与现行随机临床试验方法的结合, 势必导致个体化解释性随机对照临床试验(PERCTs)和个体化实用性随机对照临床试验(PPRCTs)新模式的产生。中医学等亚洲传统医学诊治疾病的方法, 是根据患者全身各种各样的症状和体征辨别每位患者独有的“证型”, 然后基于其“证型”进行“量体裁衣式”的治疗, 包括确定个体化治疗原则、方剂与药物、剂量与用法等,并在整个治疗过程中加以修正。这种治疗方法与药物的複杂性和多变性, 很难采用西医学现行的随机对照临床试验方法进行研究。
个体化医学与中医学等亚洲传统医学的个体化诊断和治疗方式有诸多相似之处。 刘良教授等相信, 基于个体化医学的临床试验研究设计方法在经过适当地修正后, 能够合理地评价亚洲传统医学治疗的有效性和安全性, 并能促进两种医学体系治疗形式与方法的融合, 造福于全人类。
原文发表: Liang LIU, Elaine Lai-Han LEUNG & Xiaoying TIAN. (2011) Nature 480(7378): S100
